伟哥能治疗严重淋巴管畸形吗?

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淋巴管畸形是一种罕见的先天性脉管畸形,可导致器官结构功能障碍、反复感染和畸形。传统的治疗手段如手术切除、硬化治疗、激光治疗的疗效并不理想,而且容易复发。美国斯坦福大学医学院的Swetman等最近报道,3例儿童淋巴管畸形患者口服西地那非(伟哥)疗效显著。1例为10周的女婴,其右胸及手臂部位出现巨大先天性紫罗兰色无搏动肿块;5个月时发生充血性心力衰竭,超声心动图显示肺动脉高压但无先天畸形,经保守治疗后,心肺功能恶化;9个月时心脏插管证实肺动脉高压,开始西地那非治疗,畸形逐渐消退,4个月后可见一薄的蓝色斑块和赘生组织,心脏MRI检查证实仅有少量残余淋巴管畸形。

观察到这一结果后,研究人员随后开展了口服西地那非12周治疗2例淋巴管畸形患儿的探索性试验。第1例患儿年龄12个月,眼睑部肿块导致视线受阻,治疗后患儿睁眼能力增加25%,但停药后肿块再次增大。第2例患儿15个月,有3个大的淋巴管畸形肿块,硬化治疗部分有效,接受西地那非治疗后肿块消退明显,其中1个肿块几乎完全消退,但停药后肿块增大。治疗未发现严重不良反应,2个家庭选择继续治疗。

这些研究结果显示,西地那非可以成为治疗淋巴管畸形的一个鼓舞人心的单药或联用药物。研究人员已经开始进行一项双盲、安慰剂对照研究,以观察在更大人群中是否能够继续得出此结果。

西地那非可能是通过松弛平滑肌来实现囊肿减压。这种松弛作用还可使二级淋巴管重新开放。作者认为,西地那非可能使淋巴系统内皮功能障碍恢复正常。

西地那非剂量根据体重而定:8~20kg、20~45kg和>45kg患儿的剂量为10~80mg,每天3次(100mg/片)。

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